一项想法考据征询标明，CRISPR-Cas9 不错排斥唐氏抽象症细胞中的很是染色体拷贝。该轨范还原了普通的基因功能，但尚未准备好进行东说念主体查验。
科学家正在探索应用基因裁剪在细胞层面校正三体性的轨范。征询东说念主员应用 CRISPR-Cas9 得手去除了唐氏抽象症细胞系中过剩的 21 号染色体，还原了普通的基因抒发。
这一冲突标明，跟着进一步的发展，访佛的轨范不错应用于神经元和神经胶质细胞，为患有这种疾病的东说念主提供潜在的挽救轨范。
基因裁剪挽救三体抽象征
凭证一项在推行室培养细胞中进行的想法考据征询，科学家正在探索基因裁剪手脚在细胞层面挽救三体抽象征的潜在轨范。唐氏抽象征是指一个东说念主有一条很是的 21 号染色体，每 700 个活产婴儿中就有 1 个患有唐氏抽象征。固然这种疾病在发育早期很容易会诊出来，但当今尚无挽救轨范。
在这项征询中，Ryotaro Hashizume 过甚共事使用 CRISPR-Cas9 基因裁剪系统从 21 三体细胞系中去除过剩的染色体。这些细胞来自多闪耀细胞和皮肤成纤维细胞。该技能或者识别并精详情位叠加的染色体，AG百家乐感觉被追杀确保去除后每个细胞保留来自父母两边的一个副本，而不是两个通常的副本。
图表概要追念了该轨范。图片开首：Editage
通过阻止细胞的自然DNA成立机制，征询东说念主员教训了去除过剩染色体的截至。他们的征询截至标明，这一历程还原了裁剪细胞的普通基因抒发和细胞功能。
翌日医疗搅扰的后劲
固然这种轨范很有前程，但它还弗成用于生物体，因为它也能编削剩余的染色体。不外，征询东说念主员觉得，访佛的轨范最终不错应用于神经元和神经胶质细胞，为翌日挽救唐氏抽象症患者铺平说念路。
参考文件：“在 21 三体细胞中使用 CRISPR-Cas9 通过等位基因特异性多染色体切割进行三体拯救”作家：Ryotaro Hashizume、Sachiko Wakita、Hirofumi Sawada、Shin-ichiro Takebayashi、Yasuji Kitabatake、Yoshitaka Miyakawa、Yoshifumi S Hirokawa、Hiroshi Imai 和 Hiroki Kurahashiag百家乐官网，2025 年 2 月 18 日， PNAS Nexus。DOI：10.1093/pnasnexus/pgaf022